به گزارش خبرنگار مهر، ۱۳ آذر سال ۱۴۰۰ بود که مهدی شادنوش رئیس وقت مرکز مدیریت پیوند و درمان بیماری‌های وزارت بهداشت، در واکنش به کمبود داروی بیماران SMA، گفته بود که در حال بررسی و جمع بندی اعتبار مورد نیاز برای تأمین داروی بیماران SMA هستیم که به سازمان برنامه و بودجه ارائه بدهیم.
وی با عنوان این مطلب که مشخصات ۵۰۰ بیمار SMA با کد ملی در سامانه وزارت بهداشت شده است، افزود: برآورد ما ۴۰۰ میلیارد تومان اعتبار برای تأمین داروی این بیماران است که به محض تأمین اعتبار از سوی سازمان برنامه و بودجه، برای ثبت سفارش دارو اقدام می‌کنیم.
شادنوش ادامه داد: مدت زمان ثبت سفارش و تأمین دارو، حداکثر ۴۵ روز به طول خواهد انجامید.
رئیس مرکز مدیریت پیوند و درمان بیماری‌های وزارت بهداشت تاکید کرد: قرار شد داروی این بیماران برای یک دوره ۶ ماهه تهیه شود.
وی در ارتباط با موضوع اثربخشی داروی این بیماران، گفت: قرار است تا زمان تأمین اعتبار تهیه دارو، اثربخشی این دارو توسط متخصصین ارزیابی شود تا تصمیم‌گیری نهایی در زمینه استفاده از این دارو در ایران انجام شود.
از آن زمان تاکنون که نزدیک ۱۱ ماه می‌گذرد، سازمان غذا و دارو و وزارت بهداشت، همچنان درگیر بررسی و مطالعه اثربخشی داروی بیماران SMA هستند. این در حالی است که تا کنون دو محموله از داروهای این بیماران وارد کشور شده، اما از توزیع آنها خبری نیست.
در تازه‌ترین واکنش سازمان غذا و دارو به علت عدم توزیع داروی بیماران SMA، دوباره موضوع اثربخشی دارو مطرح شده است. به طوری که ۱۴ شهریور ۱۴۰۱، حسین شمالی مدیرکل دارویی سازمان غذا و دارو، با اشاره به دستور رئیس جمهور مبنی بر واردات داروی بیماران SMA و بررسی اثربخشی آن، اظهار کرد: این دارو به صورت آزمایشی وارد کشور شده و باید اثربخشی آن مورد ارزیابی قرار گیرد.
وی افزود: معاونت تحقیقات وزارت بهداشت چارچوب مطالعه را طراحی و سپس اثربخشی آن به صورت علمی مورد بررسی قرار خواهد گرفت.
شمالی خاطرنشان کرد: در حال حاضر سازمان غذا و دارو، "اسپینرازا" و "رسیدیپلام" تأمین شده را وارد فاز مطالعاتی کرده و به صورت هدفمند برای سنجش میزان اثربخشی در اختیار معاونت درمان قرار داده است؛ بنابراین در صورت حصول نتایج مطلوب اثربخشی، این داروها به طور پایدار تأمین و در دسترس بیماران خواهد بود.
از آن تاریخ تاکنون، ۳۵ روز می‌گذرد و هنوز خبری از توزیع داروی بیماران SMA نیست.
به دنبال آن، در تاریخ ۲۹ شهریور ۱۴۰۱، جمعی از خانواده‌های بیماران SMA ، در اعتراض به عدم توزیع داروی بیماران، در مقابل ساختمان سازمان غذا و دارو تجمع کردند.
در همین حال، محمدعلی محسنی بندپی عضو کمیسیون بهداشت و درمان مجلس، در واکنش به تجمع خانواده‌های بیماران SMA، گفت: به طور قطع از مسئولان سازمان برنامه و بودجه و سازمان غذا و دارو می‌خواهیم که توضیحات لازم را ارائه کنند تا بتوان نسبت به رفع مشکل تأمین داروی بیماران صعب العلاج اقدام کرد.
موضوع عدم توزیع داروی بیماران SMA به بهانه بررسی اثربخشی دارو، در حالی مطرح می‌شود که شنیده شده این دارو به ۳ بیمار در تبریز و قزوین تحویل شده است.
حالا صدای اعتراض بیماران به هوا برخاسته که چرا سازمان غذا و دارو و معاونت درمان وزارت بهداشت، در توزیع داروی آنها تعلل می‌کنند. زیرا، شنیده شده که سازمان غذا و دارو، مسئولیت توزیع داروی بیماران SMA را به معاونت درمان وزارت بهداشت محول کرده است.
در روزهای ۱۱ و ۱۸ مرداد ۱۴۰۱ بود که مدیران سازمان غذا و دارو، مدعی شدند اولین و دومین محموله داروی بیماران SMA وارد کشور شد.
به فاصله یک هفته پس از ترخیص داروی تزریقی اسپینرازا برای بیماران SMA، دومین محموله داروی این بیماران با نام ریسدیپلام ترخیص شد.
اولین محموله داروی وارداتی اسپینرازا ۴۰۰ ویال بود و ۵۰۰ شیشه شربت ریسدیپلام وارداتی نیز با هماهنگی معاونت درمان وزارت بهداشت نیز برای بیماران تأمین شد.
بیماری SMA یا آتروفی عضلانی نخاعی نوعی بیماری ژنتیکی است که با ضعیف شدن عضلات موجب مشکلات حرکتی می‌شود، نبود دارو منجر به تشدید این بیماری خواهد شد.
این بیماری به صورت ژنتیکی در کودکان بوده و می‌تواند در توانایی چهار دست و پا راه‌رفتن، نشستن، راه‌رفتن و کنترل حرکات سر کودک اثر بگذارد و نوع شدید آن می‌تواند به عضلات درگیر در تنفس و بلع آسیب بزند.