یک امید تازه برای درمان بیماری ژنتیکی تحلیل عضلانی

به گزارش خبرگزاری مهر، محققان دانشگاه سن رافائله و دانشگاه میلان با این روش ژن درمانی جدید موفق شدند علائم بیماری را در گروهی از موشهای مبتلا به تحلیل عضلانی بهبود بخشند.

به سختی بتوان بیماری تحلیل عضلانی دوچن را متوقف و فیبرهای ماهیچه ای از دست رفته را بازسازی کرد. این بیماری ژنتیکی در اثر ایجاد جهش بر روی یک ژن واقع در کروموزوم X بروز می یابد.

در افراد بیمار این جهش ژنتیکی مانع تولید پروتئینی به نام "دیستروفین" می شود. این پروتئین سلولهای ماهیچه ای را می سازد. از سالها قبل دانشمندان درحال مبارزه با این بیماری که امروز هیچ درمانی برای آن وجود ندارد هستند. اکنون به نظر می رسد که ژن درمانی امید مهمی برای درمان تحلیل عضلانی باشد.

در این روش می توان ژن سالم دیستروفین را به داخل ماهیچه های بیماران رساند. هرچند راه رساندن این ژن چندان آسان نیست. درحقیقت، ژن دیستروفین برای اینکه بتواند توسط یک ویروس حامل ساده حمل شود بسیار بزرگ است.

اکنون این تیم تحقیقاتی روشی را برای رفع این مشکل یافته اند که قادر است یک نسخه سالم از این ژن را مستقیماً و بدون استفاده از ویروس حامل به ماهیچه ها برساند.

در این راستا این محققان، ژن درمانی را با روشهای درمان با سلولهای بنیادی (سلول درمانی) و یک کروموزوم مصنوعی انسان ترکیب کردند و به نتایج امیدبخشی دست یافتند. این دانشمندان در این خصوص توضیح دادند: "ما حدود 10 سال قبل نوع ویژه ای از سلولهای بنیادی به نام مزوآنژوبلاستها را که به طور طبیعی با رگهای خونی ارتباط دارند شناسایی کردیم. این سلولهای بنیادی در دو مدل حیوانی موش و سگ توانستند با فیبرهای ماهیچه ای موجود ترکیب شوند و با تولید دیستروفین سالم، بافت عضلانی را بسازند. اما تاکنون موفق شده بودیم تنها از سلولهای سالم اهداکننده استفاده کنیم اما در این مورد احتمال رد سلولهای پیوندی وجود دارد."

این دانشمندان دریافتند که این سلولها می توانند از موانع رگهای خونی عبور کنند و به صورت فیبرهای ماهیچه ای تمایز یابند.
همچنین این تحقیقات نشان داد که این سلولهای بنیادی قادرند ژن سازنده پروتئین دیستروفین سالم را به ماهیچه های موشها حمل کند.

به همین منظور این پژوهشگران در همکاری با محققان ژاپنی یک حامل کروموزومی مصنوعی را برای عبور دادن ژن سالم ساختند. سپس این حامل و ژن سالم را به مزوآنژوبلاستها انتقال دادند و در مرحله آخر، این سلولهای بنیادی را به ماهیچه های حیوانات متاثر از تحلیل عضلانی تزریق کردند.

براساس گزارش آنسا، نتیجه این آزمایش نشان داد که علائم بیماری در موشها کاهش یافت، فیبرهای ماهیچه های کارآمد و سالم تولید شدند و بهبود بیماری حاصل شد."

گام بعدی این دانشمندان، آزمایش این فرایند بر روی انسان است. هرچند آغاز این آزمایش به زمان بسیاری نیاز داشته باشد.