به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از انگجت، سازمان غذاو داروی آمریکا طی تصمیمی تاریخی دو دارو برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲ سال به بالا را تایید کرد که یکی از آنها به نام Casgevy نخستین مورد تایید شده استفاده از فناوری اصلاح ژنوم کریسپر در آمریکا به حساب می آید. دیگر داروی تایید شده Lyfgenia متعلق به شرکت بلوبرد بیو و نوعی ژن درمانی مبتنی بر سلول است که البته از روش اصلاح ژنتیک متفاوتی برای انتقال سلول های بنیادی دستکاری شده به بیمار استفاده می کند.
هر دو داروی تایید شده روش های نوینی برای درمان بیماری سلول های داسی شکل هستند که یک اختلال خونی موروثی است و در نتیجه ابتلا به آن سلول های خون نمی توانند به طور صحیح اکسیژن را حمل کنند. این امر به اعضای بدن آسیب می زند.
بیماری مذکور به خصوص میان شهروندان آفریقایی آمریکایی و در حد کمتری میان قشر اسپانیایی آمریکایی رایج است. پیوندمایع نخاع هم اکنون تنها درمان بیماری سلول داسی شکل است اما نیازمند اهداکنندگان واجد شرایط است و بیشتر اوقات با چالش هایی روبرو می شود.
هر چند هر دو داروی تایید شده از روش اصلاح ژنتیک استفاده می کنند، اما روش کریسپر که در درمان Casgevy به کار می رود، شامل تقسیم کردن یا بریدن بخش های خاصی از دی ان ای است. نخست خون بیمار گرفته می شود تا از سلول های بنیادی آن را بتوان ایزوله و سپس با کریسپر اصلاح کرد. در مرحله بعد سلول ها یک مرحله شیمی درمانی را پشت سر می گذارند تا برخی سلول های مغز نخاع حذف شود. در مرحله بعد سلول های بنیادی اصلاح شده را می توان در با یک تزریق به بدن بیمار منتقل کرد.
هر دو فرایند تایید دارو براساس مطالعاتی انجام شده که تاثیرگذاری و ایمنی درمان های نوین در بیماران را بررسی کرده اند. تصمیم تایید داروهای مهندسی ژنتیک شده توسط سازمان غذا و دارو آمریکا در حالی اعلام می شود که رگولاتورهای انگلیس و همچنین اداره رگولاتوری سلامت ملی در بحرین داروی Casgevy را تایید کرده بودند.
تایید درمان های مبتنی بر کریسپر فرصتی برای نوآوری بیشتر در زمینه اصلاح ژنتیک برای درمان بیماری های مختلف از سرطان تا بیماری قلبی و آلزایمر فراهم می کند.
نظر شما